Vaikuttava aine

nitisinoni

Käyttötarkoitus

Tyypin 1 tyrosinemian sekä alkaptonurian hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan, tavallisesti lääke otetaan 2 kertaa päivässä.

Lääkkeen ottaminen

Kapseli voidaan avata ja sisältö sekoittaa pieneen määrään vettä tai ravintoliuosta juuri ennen annostelua. Jos aletaan ottaa ruoan kanssa, tätä tulisi jatkossakin jatkaa.
Oraalisuspensio annostellaan laimentamattomana mittaruiskulla suuhun ruokailun yhteydessä. Pullo on ravistettava voimakkaasti ennen annostelua. Pakkauksessa on yksityiskohtaiseet ohjeet lääkepullon käyttöönoton ja lääkeannoksen valmistelusta.

Vaikutustapa

Lääke estää entsyymipuutoksesta johtuvan myrkyllisten aineenvaihduntatuotteiden kertymisen elimistöön.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat erilaisia silmäoireita, kuten kipua silmässä ja valoarkuutta.  Jos ilmenee näköhäiriöitä, ajamistä vältettävä, kunnes näköhäiriöt ovat loppuneet.

Raskaus ja imetys

Käytetään raskauden aikana vain erityistapauksissa. Ei saa käyttää imetyksen aikana.

Säilytys

ORFADIN kapseli, kova 2 mg, 5 mg, 10 mg, 20 mg

Säilytä jääkaapissa (2 °C – 8 °C).

ORFADIN oraalisuspensio 4 mg/ml

Säilytä jääkaapissa (2 °C – 8 °C). Ei saa jäätyä.

Säilytä pystyasennossa.

Avatun lääkevalmisteen säilytys, ks. kohta Kestoaika.

Ulkonäkö

ORFADIN kapseli, kova 2 mg, 5 mg, 10 mg, 20 mg

Valkoisissa läpinäkymättömissä kapseleissa (6 x 16 mm) on musta merkintä ”NTBC 2mg”.

Valkoisissa läpinäkymättömissä kapseleissa (6 x 16 mm) on musta merkintä ”NTBC 5mg”.

Valkoisissa läpinäkymättömissä kapseleissa (6 x 16 mm) on musta merkintä ”NTBC 10mg”.

Valkoisissa läpinäkymättömissä kapseleissa (6 x 16 mm) on musta merkintä ”NTBC 20mg”.

Kapselit sisältävät valkoista tai luonnonvalkoista jauhetta.

ORFADIN oraalisuspensio 4 mg/ml

Valkoinen, hieman viskoosi, läpinäkymätön suspensio.

Vaikuttava aine

ketokonatsoli

Käyttötarkoitus

Lääkettä käytetään Cushingin oireyhtymän hoitoon.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan. Lääkkeen tehoa seurataan säännöllisesti verikokeilla.

Lääkkeen ottaminen

Lääke otetaan veden kanssa. Lääkkeellä on runsaasti yhteisvaikutuksia muiden lääkkeiden kanssa, joten kaikista muista lääkityksistä tulee neuvotella lääkärin tai apteekkihenkilökunnan kanssa. Hoidon aikana ei saa käyttää alkoholia.

Vaikutustapa

Ketokonatsoli estää kortisolihormonin tuotantoa lisämunuaisissa, jolloin kortisolin liikatuotannosta johtuvat oireet lievittyvät.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat muutokset maksan toimintakokeissa. Joskus saattaa esiintyä myös mahaoireita, kutinaa ja ihottumaa.

Saattaa heikentää ajokykyä. Autoa ei saa ajaa,  jos esiintyy huimausta tai uneliaisuutta.

Raskaus ja imetys

Lääkettä ei saa käyttää raskauden eikä imetyksen aikana.

Säilytys

Ei vaadi erityisiä säilytysolosuhteita, joten voidaan säilyttää huoneenlämmössä (alle 25°C).

Ulkonäkö

Vaalea tai kermanvärinen pyöreä ja kaksoiskupera tabletti, jonka ympärysmitta on 10 mm.

Vaikuttava aine

metyraponi

Käyttötarkoitus

Aivolisäkkeestä erittyvän kortikotropiinin eli ACTH:n puutteen havaitseminen, Cushingin oireyhtymän erotusdiagnostiikka ja Cushingin oireyhtymän hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Kapselit niellään maidon kanssa tai ruoan jälkeen pahoinvoinnin vähentämiseksi.

Vaikutustapa

Metyraponi kuuluu ryhmään lääkkeitä, joita käytetään aivolisäkkeen toiminnan tutkimiseen. Lääkettä käytetään diagnostisena kokeena selvittämään onko ACTH-hormonia riittävästi. Metyraponi alentaa kohonneita kortisolin (lisämunuaisten tuottama hormoni) pitoisuuksia, jolloin Cushingin oireyhtymän oireet lievenevät.

Haittavaikutukset

Lääkkeen käytön aikana voi joskus esiintyä huimausta, väsymystä, päänsärkyä, verenpaineen laskua, pahoinvointia tai oksentelua. Jos ilmenee väsymystä tai huimausta, autolla ajoa on vältettävä.

Raskaus ja imetys

Lääkäri arvioi lääkkeen käytön raskauden aikana. Ei saa käyttää imetyksen aikana.

Säilytys

Alle 25 °C, kosteudelta suojassa. Purkki pidettävä tiiviisti suljettuna. 

Ulkonäkö

Valkoinen tai kellertävän valkoinen, pitkänomainen, läpinäkymätön, pehmeä gelatiinikapseli, johon on punaisella musteella painettu sana ”HRA” ja jonka sisältö on hieman kellertävä, viskoosi tai hyytelömäinen. Koko: pituus 18,5 mm, halkaisija 7,5 mm.

Vaikuttava aine

merkaptamiini

Käyttötarkoitus

Lääkettä käytetään nefropaattisen kystinoosin hoitoon hidastamaan munuaisten vajaatoiminnan kehittymistä.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Lääke otetaan 2 kertaa vuorokaudessa, 12 tunnin välein. Sitä ei pidä ottaa paljon rasvaa tai proteiineja sisältävien eikä jäädytettyjen ruokien (mm. jäätelö) kanssa. Ateriointia ja maitotuotteita vältettävä vähintään 1 tunti ennen annostelua ja 1 tunti annostelun jälkeen. Jos tämä ei mahdollista, saa syödä vain n. 100 g ruokaa (mieluiten hiilihydraatteja). On tärkeää ottaa lääke joka kerta samalla lailla ruokailun suhteen.

Alle 6-vuotiailla lapsilla on vaara, että lääkettä joutuu hengitysteihin, joten heillä kapseli avataan ja sen sisältö sekoitetaan ruokaan tai nesteeseen:

• Sekoittaminen ruokaan:
  • Kapselit on avattava ja sisältö on siroteltava n. 100 grammaan omenasosetta tai hedelmähilloa, joka pitää syödä kokonaan
  • Lisäksi lapsi voi juoda 250 ml hapanta nestettä (mm. hedelmämehu) tai vettä
  • Seos pitää syödä 2 h kuluessa valmistamisesta; säilytettävä jääkaapissa tämän aikaa
• Annostelu ravintoletkun kautta:
  • Kapselit on avattava ja sisältö on sekoitettava n. 100 grammaan omenasosetta tai hedelmähilloa. Lääkekapselin sisältö sekoitetaan varovasti pehmeään ruokaan, jolloin syntyy kysteamiinirakeita ja pehmeää ruokaa sisältävä seos. Seos annostellaan sen jälkeen PEG-letkun, nenä-mahaletkun tai PEJ-letkun kautta. Seos on annettava kahden tunnin kuluessa sen valmistamisesta; säilytettävä jääkaapissa tämän aikaa.
• Sekoittaminen appelsiinimehuun tai muuhun happamaan hedelmämehuun tai veteen:
  • Kapselit on avattava ja sisältö on sekoitettava 100–150 ml:aan hapanta hedelmämehua tai vettä. Annos voidaan antaa seuraavilla tavoilla:
    • Vaihtoehto 1 / ruisku: Sekoita seosta varovasti viiden minuutin ajan ja vedä kysteamiinirakeita ja hapokasta hedelmämehua tai vettä sisältävä seos ruiskuun.
    • Vaihtoehto 2 / muki: Sekoita seosta varovasti viiden minuutin ajan kupissa tai ravista sitä kevyesti viiden minuutin ajan kannellisessa mukissa (esimerkiksi nokkamukissa). Juo kysteamiinirakeita ja hapanta hedelmämehua tai vettä sisältävä seos.
  • Seos on otettava tai juotava 30 minuutin kuluessa sen valmistamisesta; säilytettävä jääkaapissa tämän aikaa.

Jos annos unohtuu ottaa, se otetaan mahdollisimman pian muistettaessa. Jos seuraavaan annokseen on alle 4 tuntia aikaa, annos jätetään väliin ja palataan normaaliin aikatauluun. Kaksinkertaista annosta ei saa ottaa.

Vaikutustapa

Merkaptamiini estää kystiini-aminohapon kertymistä elimistön soluihin ja siten hidastaa munuaisten vajaatoiminnan kehittymistä.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat ruokahaluttomuus, oksentelu, pahoinvointi, ripuli, voimattomuus ja kuume. Joskus saattaa esiintyä myös päänsärkyä, vatsakipua, pahanhajuista hengitystä, maha-suolitulehdusta, ruoansulatushäiriöitä, ihottumaa ja ihon poikkeavaa hajua. Saattaa heikentää ajokykyä; lääkityksen alussa autolla ajoa on vältettävä, kunnes lääkkeen yksilöllinen vaikutus ajokykyyn on selvillä.

Raskaus ja imetys

Käytetään raskauden aikana vain erityistapauksissa. Hoidon aikana on käytettävä tehokasta ehkäisyä. Raskaustestistä on saatava negatiivinen tulos ennen hoidon aloittamista. Ei saa käyttää imetyksen aikana.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2°C - 8°C). Ei saa jäätyä.
Pidä pakkaus tiiviisti suljettuna. Herkkä valolle ja kosteudelle.
Säilytä avattuna alle 25°C:n lämpötilassa. Käytettävä avaamisen jälkeen 30 päivän kuluessa.

Ulkonäkö

PROCYSBI 25 mg enterokapseli, kova
Vaaleansiniset koon 3 (15,9 x 5,8 mm) kovat kapselit, joihin on painettu merkintä ”25 mg” valkoisella musteella. Kapseleissa on vaaleansininen yläosa, johon on painettu "PRO"-logo valkoisella musteella.

PROCYSBI 75 mg enterokapseli, kova
Vaaleansiniset koon 0 (21,7 x 7,6 mm) kovat kapselit, joihin on painettu merkintä ”75 mg” valkoisella musteella. Kapseleissa on tummansininen yläosa, johon on painettu ”PRO”-logo valkoisella musteella.

Vaikuttava aine

nitisinoni

Käyttötarkoitus

Tyypin 1 tyrosinemian sekä alkaptonurian hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan, tavallisesti lääke otetaan 2 kertaa päivässä.

Lääkkeen ottaminen

Kapseli voidaan avata ja sisältö sekoittaa pieneen määrään vettä tai ravintoliuosta juuri ennen annostelua. Jos aletaan ottaa ruoan kanssa, tätä tulisi jatkossakin jatkaa.
Oraalisuspensio annostellaan laimentamattomana mittaruiskulla suuhun ruokailun yhteydessä. Pullo on ravistettava voimakkaasti ennen annostelua. Pakkauksessa on yksityiskohtaiseet ohjeet lääkepullon käyttöönoton ja lääkeannoksen valmistelusta.

Vaikutustapa

Lääke estää entsyymipuutoksesta johtuvan myrkyllisten aineenvaihduntatuotteiden kertymisen elimistöön.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat erilaisia silmäoireita, kuten kipua silmässä ja valoarkuutta.  Jos ilmenee näköhäiriöitä, ajamistä vältettävä, kunnes näköhäiriöt ovat loppuneet.

Raskaus ja imetys

Käytetään raskauden aikana vain erityistapauksissa. Ei saa käyttää imetyksen aikana.

Säilytys

ORFADIN kapseli, kova 2 mg, 5 mg, 10 mg, 20 mg

Säilytä jääkaapissa (2 °C – 8 °C).

ORFADIN oraalisuspensio 4 mg/ml

Säilytä jääkaapissa (2 °C – 8 °C). Ei saa jäätyä.

Säilytä pystyasennossa.

Avatun lääkevalmisteen säilytys, ks. kohta Kestoaika.

Ulkonäkö

ORFADIN kapseli, kova 2 mg, 5 mg, 10 mg, 20 mg

Valkoisissa läpinäkymättömissä kapseleissa (6 x 16 mm) on musta merkintä ”NTBC 2mg”.

Valkoisissa läpinäkymättömissä kapseleissa (6 x 16 mm) on musta merkintä ”NTBC 5mg”.

Valkoisissa läpinäkymättömissä kapseleissa (6 x 16 mm) on musta merkintä ”NTBC 10mg”.

Valkoisissa läpinäkymättömissä kapseleissa (6 x 16 mm) on musta merkintä ”NTBC 20mg”.

Kapselit sisältävät valkoista tai luonnonvalkoista jauhetta.

ORFADIN oraalisuspensio 4 mg/ml

Valkoinen, hieman viskoosi, läpinäkymätön suspensio.

Vaikuttava aine

merkaptamiini

Käyttötarkoitus

Lääkettä käytetään nefropaattisen kystinoosin hoitoon hidastamaan munuaisten vajaatoiminnan kehittymistä.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Lääke otetaan 2 kertaa vuorokaudessa, 12 tunnin välein. Sitä ei pidä ottaa paljon rasvaa tai proteiineja sisältävien eikä jäädytettyjen ruokien (mm. jäätelö) kanssa. Ateriointia ja maitotuotteita vältettävä vähintään 1 tunti ennen annostelua ja 1 tunti annostelun jälkeen. Jos tämä ei mahdollista, saa syödä vain n. 100 g ruokaa (mieluiten hiilihydraatteja). On tärkeää ottaa lääke joka kerta samalla lailla ruokailun suhteen.

Alle 6-vuotiailla lapsilla on vaara, että lääkettä joutuu hengitysteihin, joten heillä kapseli avataan ja sen sisältö sekoitetaan ruokaan tai nesteeseen:

• Sekoittaminen ruokaan:
  • Kapselit on avattava ja sisältö on siroteltava n. 100 grammaan omenasosetta tai hedelmähilloa, joka pitää syödä kokonaan
  • Lisäksi lapsi voi juoda 250 ml hapanta nestettä (mm. hedelmämehu) tai vettä
  • Seos pitää syödä 2 h kuluessa valmistamisesta; säilytettävä jääkaapissa tämän aikaa
• Annostelu ravintoletkun kautta:
  • Kapselit on avattava ja sisältö on sekoitettava n. 100 grammaan omenasosetta tai hedelmähilloa. Lääkekapselin sisältö sekoitetaan varovasti pehmeään ruokaan, jolloin syntyy kysteamiinirakeita ja pehmeää ruokaa sisältävä seos. Seos annostellaan sen jälkeen PEG-letkun, nenä-mahaletkun tai PEJ-letkun kautta. Seos on annettava kahden tunnin kuluessa sen valmistamisesta; säilytettävä jääkaapissa tämän aikaa.
• Sekoittaminen appelsiinimehuun tai muuhun happamaan hedelmämehuun tai veteen:
  • Kapselit on avattava ja sisältö on sekoitettava 100–150 ml:aan hapanta hedelmämehua tai vettä. Annos voidaan antaa seuraavilla tavoilla:
    • Vaihtoehto 1 / ruisku: Sekoita seosta varovasti viiden minuutin ajan ja vedä kysteamiinirakeita ja hapokasta hedelmämehua tai vettä sisältävä seos ruiskuun.
    • Vaihtoehto 2 / muki: Sekoita seosta varovasti viiden minuutin ajan kupissa tai ravista sitä kevyesti viiden minuutin ajan kannellisessa mukissa (esimerkiksi nokkamukissa). Juo kysteamiinirakeita ja hapanta hedelmämehua tai vettä sisältävä seos.
  • Seos on otettava tai juotava 30 minuutin kuluessa sen valmistamisesta; säilytettävä jääkaapissa tämän aikaa.

Jos annos unohtuu ottaa, se otetaan mahdollisimman pian muistettaessa. Jos seuraavaan annokseen on alle 4 tuntia aikaa, annos jätetään väliin ja palataan normaaliin aikatauluun. Kaksinkertaista annosta ei saa ottaa.

Vaikutustapa

Merkaptamiini estää kystiini-aminohapon kertymistä elimistön soluihin ja siten hidastaa munuaisten vajaatoiminnan kehittymistä.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat ruokahaluttomuus, oksentelu, pahoinvointi, ripuli, voimattomuus ja kuume. Joskus saattaa esiintyä myös päänsärkyä, vatsakipua, pahanhajuista hengitystä, maha-suolitulehdusta, ruoansulatushäiriöitä, ihottumaa ja ihon poikkeavaa hajua. Saattaa heikentää ajokykyä; lääkityksen alussa autolla ajoa on vältettävä, kunnes lääkkeen yksilöllinen vaikutus ajokykyyn on selvillä.

Raskaus ja imetys

Käytetään raskauden aikana vain erityistapauksissa. Hoidon aikana on käytettävä tehokasta ehkäisyä. Raskaustestistä on saatava negatiivinen tulos ennen hoidon aloittamista. Ei saa käyttää imetyksen aikana.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2°C - 8°C). Ei saa jäätyä.
Pidä pakkaus tiiviisti suljettuna. Herkkä valolle ja kosteudelle.
Säilytä avattuna alle 25°C:n lämpötilassa. Käytettävä avaamisen jälkeen 30 päivän kuluessa.

Ulkonäkö

PROCYSBI 25 mg enterokapseli, kova
Vaaleansiniset koon 3 (15,9 x 5,8 mm) kovat kapselit, joihin on painettu merkintä ”25 mg” valkoisella musteella. Kapseleissa on vaaleansininen yläosa, johon on painettu "PRO"-logo valkoisella musteella.

PROCYSBI 75 mg enterokapseli, kova
Vaaleansiniset koon 0 (21,7 x 7,6 mm) kovat kapselit, joihin on painettu merkintä ”75 mg” valkoisella musteella. Kapseleissa on tummansininen yläosa, johon on painettu ”PRO”-logo valkoisella musteella.

Vaikuttava aine

asfotaasialfa

Käyttötarkoitus

Hypfosfatasian pitkäkestoinen hoito. Hypofosfatasia on periytvä sairaus, jossa esiintyy erään entsyymin, alkalisen fosfataasin, niukkuutta, mistä seuraa luustoon liittyviä ongelmia.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Pistetään ihon alle pistoskohtaa vaihdellen.

Vaikutustapa

Asfotaasi alfa voi korvata puuttuvan entsyymin (alkalisen fosfataasin), jolloin luustoon liittyvät ongelmat vähenevät. 

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, punoitus, raajakipu, injektiopaikan reaktiot, kuume, ärtyisyys ja ruhjevammat. Joskus voi esiintyä myös yliherkkyyttä, lisääntynyttä mustelmaherkkyyttä, kuumia aaltoja, suun tuntohäiriöitä, pahoinvointia, iho-oireita, munuaiskivitautia, lihaskipua, vilunväreitä tai arpia.

Raskaus ja imetys

Käyttöä ei suositella raskauden aikana. Ei saa käyttää imetyksen aikana. Hoidon aikana naisten on käytettävä luotettavaa raskauden ehkäisyä.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2°C - 8°C).
Ei saa jäätyä.
Säilytä alkuperäispakkauksessa. Herkkä valolle.

Ulkonäkö

Kirkas, hieman opalisoiva tai opalisoiva, väritön tai hieman kellertävä vesiliuos, jonka pH on 7,4. Saattaa sisältää muutamia pieniä, läpikuultavia tai valkoisia hiukkasia.

Vaikuttava aine

asfotaasialfa

Käyttötarkoitus

Hypfosfatasian pitkäkestoinen hoito. Hypofosfatasia on periytvä sairaus, jossa esiintyy erään entsyymin, alkalisen fosfataasin, niukkuutta, mistä seuraa luustoon liittyviä ongelmia.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Pistetään ihon alle pistoskohtaa vaihdellen.

Vaikutustapa

Asfotaasi alfa voi korvata puuttuvan entsyymin (alkalisen fosfataasin), jolloin luustoon liittyvät ongelmat vähenevät. 

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, punoitus, raajakipu, injektiopaikan reaktiot, kuume, ärtyisyys ja ruhjevammat. Joskus voi esiintyä myös yliherkkyyttä, lisääntynyttä mustelmaherkkyyttä, kuumia aaltoja, suun tuntohäiriöitä, pahoinvointia, iho-oireita, munuaiskivitautia, lihaskipua, vilunväreitä tai arpia.

Raskaus ja imetys

Käyttöä ei suositella raskauden aikana. Ei saa käyttää imetyksen aikana. Hoidon aikana naisten on käytettävä luotettavaa raskauden ehkäisyä.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2°C - 8°C).
Ei saa jäätyä.
Säilytä alkuperäispakkauksessa. Herkkä valolle.

Ulkonäkö

Kirkas, hieman opalisoiva tai opalisoiva, väritön tai hieman kellertävä vesiliuos, jonka pH on 7,4. Saattaa sisältää muutamia pieniä, läpikuultavia tai valkoisia hiukkasia.

Vaikuttava aine

asfotaasialfa

Käyttötarkoitus

Hypfosfatasian pitkäkestoinen hoito. Hypofosfatasia on periytvä sairaus, jossa esiintyy erään entsyymin, alkalisen fosfataasin, niukkuutta, mistä seuraa luustoon liittyviä ongelmia.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Pistetään ihon alle pistoskohtaa vaihdellen.

Vaikutustapa

Asfotaasi alfa voi korvata puuttuvan entsyymin (alkalisen fosfataasin), jolloin luustoon liittyvät ongelmat vähenevät. 

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, punoitus, raajakipu, injektiopaikan reaktiot, kuume, ärtyisyys ja ruhjevammat. Joskus voi esiintyä myös yliherkkyyttä, lisääntynyttä mustelmaherkkyyttä, kuumia aaltoja, suun tuntohäiriöitä, pahoinvointia, iho-oireita, munuaiskivitautia, lihaskipua, vilunväreitä tai arpia.

Raskaus ja imetys

Käyttöä ei suositella raskauden aikana. Ei saa käyttää imetyksen aikana. Hoidon aikana naisten on käytettävä luotettavaa raskauden ehkäisyä.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2°C - 8°C).
Ei saa jäätyä.
Säilytä alkuperäispakkauksessa. Herkkä valolle.

Ulkonäkö

Kirkas, hieman opalisoiva tai opalisoiva, väritön tai hieman kellertävä vesiliuos, jonka pH on 7,4. Saattaa sisältää muutamia pieniä, läpikuultavia tai valkoisia hiukkasia.